【重磅】首例免疫HIV嬰兒誕生，科學家聯(lián)合聲明反對！當事醫(yī)院稱不屬實

日期：2018/11/27

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世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生，這也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。此事引起社會熱議，輿論態(tài)度褒貶不一。目前當事醫(yī)院回應(yīng)稱“這件事不屬實，我們沒有接受過相關(guān)信息，不知道這件事為什么會上熱搜，正在調(diào)查?！鄙钲谑行l(wèi)計委亦表示此試驗項目未曾向其報備。

賀建奎。 賀建奎實驗室 供圖

世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生

據(jù)《人民網(wǎng)》報道，11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。

這次編輯峰會于2018年11月27—29日由美國國家科學院、美國國家醫(yī)學院、英國倫敦皇家學會和香港科學院在香港聯(lián)合舉辦。據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個步驟，即在受精卵時期，把Cas9 蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。他的團隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強的HIV 病毒感染大門，使病毒無法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會現(xiàn)場展示他領(lǐng)導的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數(shù)據(jù)。在50枚人類胚胎基因測序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過44% 的胚胎編輯有效。

賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時間觀察與檢驗，因此準備了長達18年的隨訪計劃。

CRISPR/Cas9 技術(shù)自問世以來就因簡單、高效備受矚目，吸引全球各地科學家在醫(yī)學、動植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進行研究。賀建奎強調(diào)：“對于少數(shù)家庭來說，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預(yù)防嚴重疾病的新希望?！?

他還率先提出基因技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域需遵循的“核心價值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用于嚴重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運不能由基因來決定的“生活需要奮斗”（Genes do not define you )、“促進普惠的健康權(quán)”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項倫理原則。

美國哈佛醫(yī)學院遺傳學教授、基因工程知名專家喬治·丘奇George Church 說：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢，我認為賀建奎選擇了一個非常好的目標基因?！?

不久前，中山大學一研究團隊發(fā)布了國內(nèi)首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認知的比較報告，超六成受訪者對基因編輯技術(shù)的運用持積極態(tài)度。

575份HIV 攜帶者問卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預(yù)防HIV 。另據(jù)美國皮尤研究中心2018年4月針對2537名美國成年人的一項調(diào)查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進行基因編輯，認為為了降低患嚴重疾病的風險，基因編輯是一種有效的醫(yī)療手段。

激烈反彈：基因改變嬰兒導致生物醫(yī)學界普遍批評

根據(jù)《賽先生》報道，有相關(guān)網(wǎng)站披露，這項臨床試驗已經(jīng)通過深圳一家醫(yī)院的倫理委員會審批，并在中國臨床試驗注冊中心完成注冊登記。據(jù)披露的申請書顯示，期望建立完善的基因手術(shù)治療嚴格行業(yè)質(zhì)量控制標準，“占領(lǐng)整個基因編輯相關(guān)治療技術(shù)門檻的制高點，在國際日益競爭激烈的基因編輯技術(shù)應(yīng)用中脫穎而出。” 業(yè)內(nèi)也有人表示，深圳和美婦兒科醫(yī)院是莆田系醫(yī)院。

深圳和美婦兒科醫(yī)院

該臨床試驗完成了倫理委員會審批和臨床試驗注冊登記

除了對此次臨床試驗的倫理審批表示質(zhì)疑外，該臨床試驗也遭到同行專家的質(zhì)疑：CCR5是否是一個最佳的基因編輯靶點以及有無必要進行這樣的操作？ 

有學者認為，針對CCR5這個靶點，也許還會其他更安全的方案，因為CCR5本身也有功能，一旦敲除，對機體可能帶來難以預(yù)見的潛在威脅。Musunuru認為雖然她們能抵抗HIV病毒，但與此同時她們將置身于其他所有未知的風險之中。Church則認為，敲出CCR5會讓她們更容易遭受例如西尼羅河等病毒的侵襲。

HIV感染者對基因編輯技術(shù)期望值更高

當事醫(yī)院稱未接受過相關(guān)信息，深圳衛(wèi)計委表示該項試驗未向其報備

不過深圳和美婦兒科醫(yī)院11月26日下午對界面新聞記者回應(yīng)稱“這件事不屬實，我們沒有接受過相關(guān)信息，不知道這件事為什么會上熱搜，正在調(diào)查?！倍劣谫R建奎是否有掛靠深圳和美進行相關(guān)研究，深圳和美方面表示“不了解情況”。

深圳市衛(wèi)生計生委醫(yī)學倫理專家委員會獲悉，該項試驗進行前并未向該部門報備，正開會研究此事。

這項研究是“科學家（賀建奎）的自主探索”？

賀建奎的公開身份是南方科技大學生物系副教授，南科大官網(wǎng)顯示，其2010年獲得美國萊斯大學生物物理學博士學位，2011-2012, 曾在美國斯坦福大學從事博士后研究，其研究方向為基因測序技術(shù)、免疫基因組學、個體化醫(yī)療、生物信息學和系統(tǒng)生物學。

但目前南科大尚未就此項研究作出任何表態(tài)。賀建奎的助理對《科技日報》記者稱，這項研究是“科學家（賀建奎）的自主探索”。

賀建奎的另一個身份是深圳市瀚?；蛏锟萍加邢薰镜姆ǘù砣?。網(wǎng)上顯示，該公司于2012年7月4日在深圳市市場監(jiān)督管理局南山局登記成立，公司經(jīng)營范圍包括生物技術(shù)開發(fā)與基因檢測技術(shù)開發(fā)、信息咨詢等。

其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學孔雀團隊“賀建奎教授團隊”研發(fā)的具有全自主知識產(chǎn)權(quán)的第三代基因測序儀宣告上市。該測序儀被稱為“目前全球準確率最高，且唯一用于臨床應(yīng)用的第三代基因測序儀，其技術(shù)水平已經(jīng)達到‘亞洲第一，世界領(lǐng)先’?！?

科學家聯(lián)合聲明

據(jù)《知識分子》報道，作為中國普通學者，出于對人類的基本理性和科學原理的尊重，以及對此事件影響中國科學發(fā)展的憂慮，科學家們發(fā)表了聯(lián)合聲明：

這項所謂研究的生物醫(yī)學倫理審查形同虛設(shè)。直接進行人體實驗，只能用“瘋狂”來形容。CRISPR基因編輯技術(shù)準確性及其帶來的脫靶效應(yīng)科學界內(nèi)部爭議很大，在得到大家嚴格進一步檢驗之前直接進行人胚胎改造并試圖產(chǎn)生嬰兒的任何嘗試都存在巨大風險。 

而科學上此項技術(shù)早就可以做，沒有任何創(chuàng)新及科學價值，但是全球的生物醫(yī)學科學家們不去做、不敢做，就是因為脫靶的不確定性、其他巨大風險以及更重要的倫理及其長遠而深刻的社會影響。

這些在科學上存在高度不確定性的對人類遺傳物質(zhì)不可逆轉(zhuǎn)的改造，就不可避免的會混入人類的基因池，將會帶來什么樣的影響，在實施之前要經(jīng)過科學界和社會各界大眾從各個相關(guān)角度進行全面而深刻的討論。

確實不排除可能性此次生出來的孩子一段時間內(nèi)基本健康，但是程序不正義和將來繼續(xù)執(zhí)行帶來的對人類群體的潛在風險和危害是不可估量的。

與此同時這對于中國科學，尤其是生物醫(yī)學研究領(lǐng)域在全球的聲譽和發(fā)展都是巨大的打擊，對中國絕大多數(shù)勤勤懇懇科研創(chuàng)新又堅守科學家道德底線的學者們是極為不公平的。

我們呼吁相關(guān)監(jiān)管部門及研究相關(guān)單位一定要迅速立法嚴格監(jiān)管，并對此事件做出全面調(diào)查及處理，并及時對公眾公布后續(xù)信息。潘多拉魔盒已經(jīng)打開，我們可能還有一線機會在不可挽回前，關(guān)上它。

對于在現(xiàn)階段不經(jīng)嚴格倫理和安全性審查，貿(mào)然嘗試做可遺傳的人體胚胎基因編輯的任何嘗試，我們作為生物醫(yī)學科研工作者，堅決反對！?。娏易l責?。。?

信息來源：醫(yī)藥云端工作室