為落實(shí)6月20日國務(wù)院常務(wù)會(huì)議精神，依據(jù)中共中央辦公廳 國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號(hào)）、《食品藥品監(jiān)管總局關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2017〕126號(hào)）等有關(guān)規(guī)定，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)建立專門通道對(duì)臨床急需的境外已上市新藥進(jìn)行審評(píng)審批，現(xiàn)將工作程序公布如下：
一、專門通道審評(píng)審批的品種范圍
近十年在美國、歐盟或日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥，符合下列情形之一的：
（一）用于治療罕見病的藥品；
（二）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且尚無有效治療或預(yù)防手段的藥品；
（三）用于防治嚴(yán)重危及生命疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。
二、品種遴選
國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)按照上述品種范圍，組織開展品種遴選。遴選工作堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，遵循公開、公平、公正的原則，具體程序如下：
（一）初步篩選。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（以下簡稱藥審中心）組織專家對(duì)近十年在美國、歐盟和日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥進(jìn)行梳理，初步篩選出符合本程序要求的品種名單。
（二）專家論證。國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)召開專家論證會(huì)，對(duì)初步篩選的品種名單進(jìn)行論證，根據(jù)專家意見遴選出符合本程序要求的品種名單。
（三）公示。藥審中心將遴選出的品種名單向社會(huì)公示，對(duì)公示品種提出異議的，應(yīng)在5日內(nèi)向藥審中心提交書面意見并說明理由。對(duì)異議品種，另行組織論證后作出決定并通知各相關(guān)方。
（四）公布。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布納入專門通道審評(píng)審批的品種名單。
三、審評(píng)審批程序
凡列入專門通道審評(píng)審批品種名單的，其在美國、歐盟或日本首次上市的持證商經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可按以下程序開展注冊工作：
（一）溝通交流。申請人應(yīng)按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)審批溝通交流管理辦法》要求向藥審中心提出Ⅰ類會(huì)議申請。
（二）申請。經(jīng)溝通交流形成一致意見的，申請人應(yīng)按申報(bào)資料要求（見附）準(zhǔn)備資料并根據(jù)以下情況提出申請：
1.本程序發(fā)布前尚未提出臨床或上市申請的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請。
2.本程序發(fā)布前已提交臨床申請尚未完成技術(shù)審評(píng)的品種，申請人可向藥審中心提出書面申請，將臨床申請調(diào)整為上市申請，補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。
3.對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請并繼續(xù)推進(jìn)臨床試驗(yàn)。完成臨床試驗(yàn)后，申請人應(yīng)以補(bǔ)充申請的形式向藥審中心提交研究報(bào)告。
4.本程序發(fā)布前已遞交上市申請的品種，申請人可向藥審中心補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。
5.已在日本或中國香港、澳門、臺(tái)灣地區(qū)上市，有充分臨床使用病例的藥品，申請人提供上述國家及地區(qū)藥品使用情況研究報(bào)告，并進(jìn)行相關(guān)分析，可暫不提供人種差異研究資料。
6. 申請人應(yīng)按要求同步向中國食品藥品檢定研究院提交用于藥品標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核檢驗(yàn)的相關(guān)資料、檢驗(yàn)用樣品、標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)、實(shí)驗(yàn)材料等。具體要求由中國食品藥品檢定研究院另行制定。
（三）審評(píng)。藥審中心建立專門通道開展審評(píng)，對(duì)罕見病治療藥品，在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)；對(duì)其他境外新藥，在受理后6個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。上述時(shí)限不包括申請人補(bǔ)充資料所占用的時(shí)間。
審評(píng)期間需要申請人補(bǔ)充資料的，可在專業(yè)審評(píng)階段通知企業(yè)補(bǔ)充資料；申請人也可在進(jìn)行溝通交流后，采取滾動(dòng)式提交資料的方式，通過申請人之窗及時(shí)補(bǔ)充資料。
（四）審批。國家藥品監(jiān)督管理局在接到藥審中心報(bào)送的審核材料后10個(gè)工作日作出審批決定。
四、工作要求
（一）境外新藥申請人應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，及時(shí)報(bào)告發(fā)生的不良反應(yīng)，評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)情況，提出改進(jìn)措施，并對(duì)上市藥品進(jìn)行持續(xù)研究，按審批要求完成相關(guān)研究工作。
（二）對(duì)獲得我國進(jìn)口藥品批準(zhǔn)證明文件前生產(chǎn)的產(chǎn)品，申請人在保證產(chǎn)品生產(chǎn)工藝及注冊標(biāo)準(zhǔn)與國家藥品監(jiān)督管理局核定的工藝及標(biāo)準(zhǔn)一致的前提下，允許進(jìn)口并依法進(jìn)行檢驗(yàn)。
（三）國家藥品監(jiān)督管理局完成上市審批后，可根據(jù)技術(shù)審評(píng)需要開展臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查。同時(shí)，加強(qiáng)上市后不良反應(yīng)監(jiān)測與再評(píng)價(jià)，已確認(rèn)發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，可以采取停止銷售、使用的緊急控制措施。
