10大醫(yī)藥公司有望徹底改變疾病治療規(guī)則
日期：2015/12/2
1. 吉利德的 Sovaldi/Harvoni具有治愈丙型肝炎的潛力
2013年12月美國FDA批準了第一款新型丙型肝炎藥物，這款藥物對丙肝的治愈率高達95%，可以在短短的12周時間內發(fā)揮療效，并且沒有任何重大的毒副作用。目前美國約有300萬丙肝患者，患者感染一種慢性病毒后，其肝臟受到病毒的攻擊，并在生命后期造成健康問題，例如肝病硬化及肝癌。
藥物Sovaldi的研發(fā)者吉利德科學已從中獲益103多億美元。市場上現存的一些其它丙肝療法伴有嚴重毒副作用，其中包括患者出現類似流感的癥狀等，新型療法Sovaldi不具有引起毒副作用的成分。業(yè)內相關專家預測未來10年內，這些新型療法可以在很大程度上減少丙肝患者的數量。
同時吉利德也正在尋求HIV及乙肝的新型療法，目前能夠治愈這2種疾病的療法還未問世。
2. Aprecia Pharmaceuticals的首款3D打印藥物獲得批準上市
9月初美國FDA批準了首款用于治療兒童及成人癲癇的3D打印藥物。這款利用3D打印技術打印出的藥片，其商品名稱為 Spritam，由制藥公司Aprecia Pharmaceuticals生產。
通過3D打印技術，粉末不經過壓縮就能形成固體藥片，美國FDA對這種技術給予了肯定。利用3D打印技術打印的藥片可在體內溶解更加迅速，運輸更加快捷易達，這對那些有吞咽困難的患者尤其重要。
研究者認為3D打印技術也可以用于制造其它更加個性化的藥物。實現打印你自己的專屬藥物的可能性尚遙不可及，但是Aprecia的3D打印藥片是人類向前跨出的的巨大的一步。
3. Axovant 為500萬美元收購的阿茨海默癥藥物押上了身家性命
Axovant 的新利器。盡管僅僅才一年左右的時間，這家由29歲前華爾街金融家VivekRamaswamy領導的公司，把所有的雞蛋放在了阿茨海默癥藥物這一個籃子內，籃子內僅有一個離批準上市尚且遙遠的處于主要臨床期的藥物。自以500萬美元的價格從GSK那里購得這款藥物之后，Axovant 現在的價值已攀升至30億美元。
目前世界上幾乎沒有可用于治療阿茨海默癥的藥物，阿茨海默癥藥物的平均研發(fā)失敗率高達99%。研究者還沒有找出該病的發(fā)病機制，現階段阿茨海默癥藥物的相關試驗也極其少。
4. 諾華是基因療法復興之路的領導者
諾華正行走在創(chuàng)造一種基因療法的路上，此療法可以幫助失去聽覺的患者重新獲得聽覺。
約90%失去聽覺的患者是由受傷、疾病或年老而致，源于耳朵內部一種特殊的細小毛發(fā)的丟失。諾華的基因療法涉及到一種修飾的病毒，該病毒攜帶一種“固定”基因，可以修復那些負責特殊毛發(fā)生長的基因。一旦把這個療法成功應該到耳朵內部，攜帶特殊基因的病毒恰如一個靈活的開關，重新開啟毛發(fā)生長開關。
諾華在1年前開始使用此方法治療第一位病人，但是這個實驗將最終針對45人的患者進入早期臨床階段。諾華計劃在2017年公布相關試驗結果。
5.Editas試圖利用基因“剪切與粘貼”治療疾病
如Editas Medicine這樣的公司已開始著手研發(fā)一種利用基因編輯技術治療疾病的新方法，也就是正值風口浪尖上的CRISPR-Cas9技術。目前制藥公司對圍繞CRISPR技術開發(fā)新型療法表現出很大的興趣，該技術可以對體內引發(fā)疾病的基因進行矯正編輯，從而實現在基因水平上對疾病進行治療。
Editas可能會成為第一家引領CRISPR技術走向試驗階段的公司，今年9月初Editas公司從包括Bill Gates這樣的大鱷處募集到了1.2億美元，用于繼續(xù)推進CRISPR的相關研究，找出一個用于治療基因相關疾病的方法。
6. 23andMe對更多的?？扑幬锇l(fā)起猛攻
23andMe是一家生物技術公司，它使發(fā)費99美元即可進行基因測序成為現實，近期也推出了藥物研發(fā)業(yè)務。今年夏天23andMe的客戶達到了100萬，龐大的客戶群為其提供了一個龐大的數據庫。23andMe已與輝瑞及Genentech這樣的制藥大佬建立了合作伙伴關系，合作方利用23andMe獨有的數據庫來研究新型藥物。23andMe也組建了新的藥物研發(fā)團隊，來自Genentech的Richard Scheller作為管理層負責23andMe藥物研發(fā)團隊。
憑借其自有的龐大數據庫這一長槍大炮，23andMe可以找到特種基因標記，進而極有可能地使某個人對某些特定療法做出應答。
7. Inovio謀劃為癌癥生產疫苗
今年夏初，美國賓夕法尼亞一家免疫療法公司Inovio與Astra Zeneca的生物制劑研發(fā)部門MedImmune達成了一項高達7億美元的交易。Inovio計劃利用合作伙伴的優(yōu)勢來研究以DNA為基礎的疫苗，通過提供健全的細胞來識別并攻擊病態(tài)細胞，并賦予身體反抗進一步被攻擊的能力，進而達到預防疾病的目的。
目前僅僅有一種類似的疫苗可用。Novio與MedImmune合作進一步探索研發(fā)宮頸癌疫苗。
8. JunoTherapeutics試圖賦予免疫系統(tǒng)力量以對抗癌癥況
Juno正在嘗試利用免疫療法使身體抵抗產生腫瘤的癌癥細胞，免疫療法是一種涉及到觸發(fā)免疫系統(tǒng)對某些特定疾病做出應答的技術，該療法已經應用到除了癌癥之外的多種疾病中，包括自身免疫病風濕性關節(jié)炎、丙型肝炎等。
今年夏季Juno與 Celgene達成了一項10億美元的重大合作協(xié)議，在接下來的10年里將致力于研發(fā)尚處于早期臨床階段的藥物，用于治療白血病及淋巴瘤。
9.Novobiotic 正在研發(fā)更為彪悍的抗生素
目前出現了一種稱之為“iChip”的新技術，科學家希望利用該技術幫助他們分析潛在的新型抗生素，自從真正意義上的一類新類型的創(chuàng)新型抗生素問世以來，十多年已成為過去。隨著時間的悄然流逝，人們對細菌耐藥性的擔憂日甚一日。那些人們冠之于“超級細菌”的東西，甚至對最為強大的抗生素也已沒有任何反應，對人類來說，這無疑是一個致命的麻煩。
為了應對這種問題，Novobiotic Pharmaceuticals正在試圖找出一種新型抗生素，一種強大到足夠應對超級細菌的抗生素。Novobiotic的聯(lián)合創(chuàng)始人 Kim Lewis 是一位科研人員，他利用iChip發(fā)現了一種稱之為teixobactin的新型抗生素，目前沒有一種細菌對這種新型抗生素產生抗藥性。Teixobactin尚處于臨床前研究階段。
10.Calico在試圖搞清楚我們以怎樣的方式衰老及衰老原因
已更名為Alphabet的Google公司，其生命科學部門Calico對其想要取得的成就表現的相當含糊不清。他們的目標是要找出我們衰老的方式及其原因，也就意味著他們要面對一個醫(yī)藥行業(yè)所面對的最為古老且苛刻的問題：疾病及衰老。
在過去的幾年里，Calico曾與AbbVie達成重大協(xié)議，今年又與另一家公司Ancestry達成合作伙伴關系。與Ancestry進行合作可使Calico訪問100多萬套基因，助其進一步深入研究諸如阿茨海默癥、帕金森、肌萎縮性脊髓側索硬化癥等疾病。
信息來源：朗信醫(yī)藥信息
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